Yetim ilaçlar, nadir görülen hastalıkları tedavi etmek için kullanılanlardır. Bunlara "yetim" de denir. Öyle görünüyor ki, eğer hastalık nadir ise onunla karşılaşmak zor.
Bir paradoks aslında iş başında. Nadir olmasına rağmen, toplamda bu tür teşhisleri olan birçok hasta var. Örneğin Avrupa ülkelerinde bunlardan 30 milyonu var, yani yaklaşık her 15 kişiden biri yetim hastalığa yakalanıyor. Özel ilaçlar tedavileri için tasarlanmıştır.
Yetim uyuşturucu kaydı
Bu ilaçlar genellikle geleneksel ilaçlarla aynı üretim ve kayıt yolunu izler. Ancak, üreticileri geliştirmelerine yatırım yapmaya teşvik eden bazı avantajlar sağlanıyor.
Üretimi desteklemek için hükümet müdahalesi çeşitli şekillerde gelir: vergi indirimleri ve teşvikler, iç pazara basitleştirilmiş erişim, kalkınma sübvansiyonları, genişletilmiş pazar münhasırlığı.
Durumu kim atar
Yetim uyuşturucu durumu atandıAvrupa İlaç Ajansı Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi tarafından hazırlanan ilaçlar. Daha sonra Avrupa Komisyonu tarafından onaylandı. Ancak bundan sonra tescil belgesi verilir.
Gereksinimler
Yetim statüsü başvurusunun onaylanabilmesi için aşağıdaki gereksinimleri karşılaması gerekir:
- Hayatı tehdit eden veya kronik bir hastalığı teşhis etmek, tedavi etmek veya önlemek için kullanılmalıdır.
- Hastalık, Avrupa Birliği'ndeki 10.000 kişiden 5'inden fazlasını etkilememeli veya bir farmasötik ürünün satışının, onu geliştirmek için gereken maliyetleri karşılaması pek olası olmamalıdır.
- Hastalığı teşhis etmek, tedavi etmek veya önlemek için uygun bir yöntem yoktur veya oluşturulmuşsa söz konusu ilaç böyle bir rahatsızlığı olan hastalara yardımcı olmalıdır.
Yasa düzeyinde
Rusya'da Mart 2010'un sonunda, gerekli ve hayati olduğu düşünülen ilaçlar için fiyatların devlet tarafından düzenlenmesini sağlayan "İlaçların Dolaşımına İlişkin" yasa tasarısı onaylandı. Aynı zamanda, son versiyonda sözde yetim ilaçlardan söz edilmedi. Böyle bir değişiklik, Devlet Duması tarafından yapılan ilk düzeltme okumasından sonra yasadan kaldırıldı.
Bu nedenle, birkaç düzine hayır vakfı birleştiRusya Devlet Başkanı'na hitaben bir konuşma yaptı. Yetim ilaçların dolaşımını yasallaştırmayı ve ülkeye ithalatı ve tescili için rejimi basitleştirmeyi istediler.
Sonuç olarak Sağlık Bakanlığı'nın internet sitesinde resmi bir açıklama yayınlandı. Böylece, bu tür ilaçları ithal etme prosedürü basitleştirilmiştir. Şimdi 5 günden fazla değil.
Kişisel kullanım için ithalat izni, dijital imzalı elektronik formatta verilir. Bu sayede uzak bölgelerden gelen hastaların başkenti ziyaret etmeleri, izin almak için ofislerde sıra beklemeleri gerekmeyecek.
Yetim hastalıklar
Yetim hastalıklara örnekler:
- Mukopolisakkaridoz. Metabolik bozukluklarla ilgili ciddi biçimde kalıtsal hastalık. Rusya'da her yıl ortalama 15 kişi bu hastalıkla doğuyor.
- Hemofili. Süreci yavaşlatan bir kan pıhtılaşma faktörü eksikliğinin teşhis edildiği kalıtsal bir patoloji. Rusya'da 8.000 hasta kaydedildi.
- Kronik mukus kandidiyazisi. Etken ajan, Candida cinsinin bir mantarıdır. Genellikle 18 yaşın altındaki çocuklarda görülür.
Ayrıca, bu liste mukormikoz, zigomikoz, timoma, malign yumuşak doku sarkomu, kistik fibroz, hiperprolaktinemi, Rett sendromu, mide ülseratif kolit, Majid sendromu, aniridi içerir. Bunlar tek yetim patolojiler değil - listeleri çok daha uzun.
Popüler ilaçların listesi
Hastalıklar için en ünlü yetim ilaçlar:
- "Soliris". Aktif madde eculizumab'dır. İlaç bir immünosupresandır. Kullanım endikasyonları - atipik hemolitik-üremik sendrom ve ayrıca paroksismal gece hemoglobinüri. Kontrendikasyonlar arasında Neisseria menenjitleri, aktif enfeksiyon, aşı eksikliği, ciddi karaciğer ve böbrek patolojisi bulunur.
- "Kaplama". Ana etken madde romiplostimdir. İlaç, idiyopatik trombositopenik purpura için reçete edilir.
- "Elapraza". Ana bileşen idursülfazdır. İlaç mukopolisakkaridoz tip 2 için reçete edilir.
- "Kamyonet". İlacın ana bileşeni bosentandır. Pulmoner hipertansiyon için kullanılır.
- "Enbrel". İlaç etanersept içerir. Sistemik başlangıçlı jüvenil artrit için reçete edilir.
- "Bir bakalım." Aktif bileşen galsülfazdır. Araç, dördüncü tip mukopolisakkaridoz için kullanılır.
- "Actemra". Tocilizumab içerir. Sistemik başlangıçlı jüvenil artrit için reçete edilir.
- "Revoleyd". Aktif bileşen eltrombopag'dır. Araç, idiyopatik trombositopenik purpura için kullanılır.
- "Aldazurim". Ana madde laronidazdır. Mukopolisakkaridoz tip 1 için reçete edilir.
- "Ilaris". Aktif madde canakinumab'dır. Çözüm, sistemik başlangıçlı jüvenil artrit için kullanılır.
- "Ayrıcalık". OnunAktif bileşen insan immünoglobulindir. Çare, idiyopatik trombositopenik purpura için reçete edilir.
- "Replagal". Aktif madde agalsidaz alfadır. Fabry hastalığı için reçete edilir.
- "Exjade". Aktif bileşen deferasirokstur. Çare, belirtilmemiş aplastik anemi için kullanılır.
- "Orfadin". Aktif madde nitisinondur. Tirozinemi için reçete edilir.
- "Adempas". Riociguat içerir. Pulmoner hipertansiyon için reçete edilir.
- "Opsumite". Masitentan içerir. Pulmoner hipertansiyon için kullanılır.
- "Yeniden İntikal". Sildenafil içerir. Pulmoner hipertansiyon için reçete.
- "Myozyme". Ana bileşen alglukozidaz alfadır. İlaç Pompe hastalığı için kullanılıyor.
- "Peçe". Ana aktif bileşen miglustattır. Sfingolipidoz için reçete edilir.
- "Ventavis". iloprost içerir. Pulmoner hipertansiyon için reçete.
- "Fabrazim". Agalsidaz beta içerir. Sfingolipidoz için reçete edilir.
- "Volibris". Aktif bileşik ambrisentandır. Pulmoner hipertansiyon için reçete.
- "İlomedin". Aktif bileşen iloprosttur. İlaç pulmoner hipertansiyon için kullanılır.
Bu yetim ilaçlar listesi, hastalıklar için reçete edilenler arasında en popüler olarak kabul edilir.
Kontrendikasyonlar
Uyuşturucu almak yasaktırilacın aktif bileşiğine ve ayrıca ciddi karaciğer ve böbrek patolojilerine karşı artan duyarlılık. Çocuklara ancak doktorun izninden sonra verilir.
Sonuç
Böylece yetim ilaçlar listesi, aynı adlı gruptan hastalıklar için reçete edilen ilaçların bir listesidir. Bu tür patolojiler nadir olarak kabul edilir.
Yetim ilaçların geliştirilmesi için firmalara teşvikler sağlanmaktadır. Kayıt, diğer ilaçlarla aynı şekilde, ancak ilgili komisyondan ek onay alınarak gerçekleştirilir.
Hastalara gelince, sadece doktorun ilaç yazması gerektiği unutulmamalıdır. İstenilen sonucu getirmeyebileceği, ancak yalnızca hastalığın seyrini ağırlaştırabileceği için ilaçların kendi kendine alınması önerilmez.
